Учени спасяват бебе чрез CRISPR, създавайки персонализирана генна терапия

CRISPR терапия спасява живот на новородено бебе

Детска болница във Филаделфия и Penn Medicine разработват персонализирана CRISPR генна терапия, която спасява живота на бебе с изключително рядко и тежко генетично заболяване.

Става дума за новороденото Кей Джей Мълдуун, диагностицирано с дефицит на ензима CPS1 – състояние, при което в организма се натрупва токсичен амоняк, увреждащ мозъка и жизненоважни органи.

Как действа иновативната терапия

Класическата трансплантация на черен дроб не е подходяща за толкова малки пациенти. Затова учените създават персонализирано лечение за около шест месеца.

Терапията използва интравенозно приложение на липидни наночастици, които доставят CRISPR „генен редактор“ директно до чернодробните клетки.

След няколко дози се наблюдава значително подобрение – бебето започва да се храни нормално и да се възстановява.

Резултатите и значението

Сега 9-месечното дете показва стабилно развитие – храни се по-добре, усмихва се и седи самостоятелно.

Учените смятат, че този пробив може да отвори път към лечение на други редки генетични заболявания и да направи персонализираната медицина по-достъпна.

Учени спасяват бебе чрез CRISPR, създавайки персонализирана генна терапия

За да научите първи най-важното, харесайте страницата ни във Фейсбук , групата ни за любопитни новини във Фейсбук или ни последвайте в Telegram  и Mastodon

Подкрепете независимото съдържание на сайта:
👉 revolut.me/paralell.eu
Вашата подкрепа помага за развитието на проекта.