Учени спасяват бебе чрез CRISPR, създавайки персонализирана генна терапия

Учени спасяват бебе чрез CRISPR, прилагайки персонализирана генна терапия за рядко и смъртоносно заболяване.

Бебето, Кей Джей Мълдуун от Клифтън Хайтс, Пенсилвания, е родено преждевременно и със сериозни проблеми с ензима CPS1. Дефектът причинява натрупване на амоняк, който уврежда мозъка и организма.

Учени редактират допълнителната хромозома при хора със Синдром на Даун

Традиционната трансплантация на черен дроб не е опция за новородени. Екипът от Детската болница във Филаделфия и “Пен Медсин” създава терапията за шест месеца.

Лечението използва интравенозна система с липидни наночастици, които доставят генния коректор директно до чернодробните клетки. След няколко дози детето започва да се храни нормално и да се възстановява.

Сега 9-месечното бебе приема по-малко лекарства, усмихва се и седи самостоятелно. Учените се надяват методът да отвори път за лечение на други редки заболявания и да намали разходите за възстановяване.

За да научите първи най-важното, харесайте страницата ни във Фейсбук , групата ни за любопитни новини във Фейсбук или ни последвайте в  Telegram

Учени спасяват бебе чрез CRISPR, създавайки персонализирана генна терапия